Lek pod nazwą Zynteglo pozwoli na zastosowanie terapii genowej, która według koncernu powinna okazać się skuteczna po jednorazowym zastosowaniu.
Czym jest beta-talasemia?
Beta-talasemia, zwana też niedokrwistością tarczowatokrwinkową, w ciężkiej postaci wymaga transfuzji krwi co dwa do pięciu tygodni.
Przed zatwierdzeniem leku przez FDA w środę dyrektor operacyjny Bluebird Bio Tom Klima powiedział agencji Reutera, że średni koszt transfuzji w ciągu całego życia pacjenta sięga w USA 6,4 mln USD, więc Zynteglo, mimo wysokiej ceny, "wciąż może być opłacalny dla pacjentów".
Czym jest Bluebird Bio?
Bluebird Bio, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, specjalizuje się w opracowywaniu terapii poważnych zaburzeń genetycznych i raka.
Koncern prowadzi rozmowy z ubezpieczycielami medycznymi w nadziei, że rozważą jednorazowe dopłaty do leczenia Zynteglo.
